基因编辑疗法的历史时刻：一夜之间，竞争达到了一个新的起点

信息来源：www.sczlxh.com 作者：欧亿体育 发布时间：2023-11-21 13:29:22

原标题：基因编辑疗法的基因竞争历史时刻：一夜之间 ，竞争到了一个新的编辑起点。

文本|氨基观察 。疗法

文|氨基观察。历达到的起点

11月16日注定是刻夜生物技术发展的新里程碑。

同日，个新福泰制药和CRISPR在英国正式批准 基因编辑药物Casgevy上市申请由The基因竞争rapeutics联合开发
。因此，编辑Casgevy成为世界上第一个上市的疗法CRISPR基因编辑疗法。

这意味着
，历达到的起点经过十多年的刻夜长期探索，CRISPR基因编辑疗法终于到了曙光，个新医学会将有能力通过CRISPR技术进一步打开基因编辑世界的基因竞争大门，从而治疗更多的编辑遗传疾病 。

“基因组编辑非常特别，疗法它可能会重新定义未来30-40年的医学范式
。Casgevy的批准代表了它的开始 。”CRISPR Samartherapeuticstherapeutics首席执行官 Kulkarni博士对此说 。

一夜之间 ，基因组编辑疗法的竞争达到了一个新的起点。

/ 01 / 新时代的“基因魔剪”。

基因编辑领域的发展取决于“编辑工具”。

归根结底 ，基因编辑的核心是修改和改造生物基因组的特定目标基因。因此，对于科学家来说 
，衬手的“编辑工具”至关重要。

而CRISPR基因编辑
，就是这样一个技术工具。

CRISPR-Cas系统原本是原核生物的天然免疫系统 。在病毒入侵后 ，一些细菌会将病毒的一小部分基因储存在一个称为“CRISPR存储空间。

当细菌再次遇到同样的病毒入侵时 ，它可以通过“记忆”识别病毒
，并派出“工人” Cas蛋白(有多种蛋白质 ，Cas9是代号9的蛋白质)，根据记录的基因片段在相应位置切断病毒DNA，从而歼灭病毒。

CRISPR-随着Cas系统的诞生 ，基因编辑从直板机进入了智能机器时代
。与以前的ZFN相比 、TALENS基因编辑技术
，CRISPR-Cas系统具有操作简单、精度高、成本低三个显著优点 。

手起刀落
，快准狠 ，CRISPR-Cas9被称为“基因魔剪” 。在知乎上，一些博士生开玩笑说
，KO斑马鱼过去使用TALENS技术
，目标不容易选择，效率一般。毕业需要6-7年；自从有了基因魔法剪刀 ，你可以在5-6年内毕业 。

更权威的认可是2020年诺贝尔化学奖，授予为CRISPR技术做出贡献的科学家。

在过去的十年里 ，该技术在世界上无数的生物实验室中蓬勃发展
，在医学领域具有很高的潜力 。

世界上有7000多种罕见病 ，患者超过3亿，其中80%是单基因突变引起的。目前，95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。

利用基因编辑技术 ，切断
、添加或更换突变的单个碱基，极有可能挽救罕见患者的生命，恢复他们的健康。

从理论上讲，CRISPR-Cas系统可以纠正任何突变基因 。如今
，Casgevy的上市正式意味着这个时代的开始 。

/ 02 / casgevy的魔力。

Casgevy在某种程度上证明了它的潜力，尽管仍然缺乏完整和全面的临床数据。

Casgevy的核心机制是通过CRISPR基因编辑改造患者自身的造血干细胞 
，使细胞产生高水平的胎儿血红蛋白。

一般来说 ，胎儿血红蛋白只会在胎儿发育过程中产生，其表达通路在出生后就会关闭 。但一些特殊情况表明
 ，当BCL11A基因突变时，一些成年人也会产生胎儿血红蛋白。

Casgevy所做的就是模拟这一突变，让造血干细胞的BCL11A进行切割，松开胎儿血红蛋白的刹车。这也使得Casgevy能够治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的潜力。

在镰状细胞病的临床试验中 ，目前有45名患者接受了Casgevy治疗 。根据29名患者提供的足够成熟的数据
，28例患者在治疗后至少12个月内没有出现严重疼痛的迹象。

输血依赖性地中海贫血β在临床试验中 ，有54名患者接受了Casgevy治疗。根据42名成熟患者的数据 ，39例患者在治疗后至少12个月内不需要输注红细胞
，其他3例患者对红细胞输注的需求减少了70%以上 。

在短期安全方面 ，副作用通常与自体干细胞移植相一致 。这些数据无疑表明
，Casgevy对镰状细胞病和输血依赖性地中海贫血都具有一定的竞争力。

/ 03 / 完成的和未完成的。

对于CRISPR编辑技术来说，Casgevy的上市还只是新时代探索的开始。

对于Casgevy本身来说
，复杂的治疗和高成本的痛点将是考验其商业化前景的因素 。

在治疗方法层面，Casgevy首先需要从患者骨髓中取出干细胞，并在实验室中编辑细胞，然后进行回输 。为了减少后续异常血红蛋白的表现
，为新造血干细胞的生长留出空间，应在回输前消除骨髓中原有的天然造血干细胞。

患者可能需要在医院观察至少一个月 
，以避免潜在的感染等问题 。

与此同时
，Casgevy的定价也很关键
。根据非营利组织临床经济评论研究所的一份报告，如果治疗得到批准，预计价格将极其昂贵 ，每个患者的费用可能高达200万美元。如此高的治疗费用很可能会阻止绝大多数患者。

Casgevy需要面对的挑战是繁琐的步骤和高昂的成本。CRISPR编辑技术的发展方向取决于长期的安全问题，以及能否从体外编辑转变为体内编辑。

其中 ，最关键的问题必然是长期安全。自2012年CRISPR基因编辑技术诞生以来 ，脱靶已成为其发展制约因素之一 。如果CRISPR基因编辑技术切割预期目标以外的其他DNA片段，可能会破坏非靶向基因的功能或调节，造成严重后果。

FDA不久前召集智囊团开会表决 ，以确定Casgevy脱靶分析是否可靠 。虽然专家组在会议上肯定了药物的安全性 ，但仍需要制药公司后续更长周期的临床数据来证明。

CRISPR基因编辑技术还很年轻 ，未来还有很长的路要走。但毫无疑问 ，Casgevy的上市将成为基因编辑疗法的历史性时刻 ，一个新时代已经拉开帷幕。

国内制药公司也不会缺席 
。目前，博雅基因
、和度生物、天泽云泰
、微光基因等都参与了这个新时代的竞争
。也许，在不久的将来，国内制药公司也会带来好消息
。回搜狐多看看。